FDA 授予腱鞘巨细胞瘤本品 Pexidartinib 突破性治疗本品资格

第一三共与 Plexxikon 月底，美国 FDA 颁发 Pexidartinib 突破性用药抗生素参赛权，用做开刀将与新功能受限或危重症潜在变差相关的腱鞘飞龙肾病（TGCT）用药。TGCT 是一种鲜见的、通常非白血病的，它影响滑膜直通关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、疼痛、笨拙及受影响关节或四肢运动所能力增加。

据估计，每年每 100 数万人里会发生 11 事例腱鞘飞龙肾病个案。病变通常在 20 岁至 50 岁确诊，这一般来说腱鞘飞龙肾病的特性，女性发生这种的可能性是男性的两倍。现在，尚无授予 FDA 批准的系统性用药抗生素用做腱鞘飞龙肾病的用药。

开刀是现在腱鞘飞龙肾病的主要用药方法

「开刀是腱鞘飞龙肾病的主要用药方法，但对于扩散表达方式的该癌症病变，更难以开刀，并且有更高的复发率，导致多种复杂的开刀，甚至使一些病变腿部，」第一三共制订副常务董事全世界合作开发总监、医学博士、美国哥伦比亚大学 Ghazzi 援引。

「我们很高兴 FDA 察觉到腱鞘飞龙肾病并未保证的用药需要，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用做腱鞘飞龙肾病病变的潜在非开刀用药抗生素的合作开发。」突破性用药抗生素参赛权的颁发基于一项 1 期深入研究扩展队列的结果，该深入研究旨在评价 Pexidartinib 的安全性与合理性。

「在我们正在来进行的 1 期深入研究里所观察到的号召包括了进一步的观念验证，即在一些腱鞘飞龙肾病病变里，用作 Pexidartinib 选择性消除 CSF-1R 则会安全、有助于增加负担，为推进该抗生素直接进入 3 期动物模型包括了确凿，」 Plexxikon 首席制订官、美国哥伦比亚大学 Bollag 援引。

「在我们致力于合作开发能够应付鲜见癌症如腱鞘飞龙肾病并未保证医疗需要的新型小分子用药抗生素里，这次的突破性用药抗生素参赛权象征性了另一个最重要的重大意义。」Pexidartinib 的一项 3 期深入研究 ENLIVEN 现在正在招募有症状，且开刀开刀将与新功能受限或危重症潜在变差相关的腱鞘飞龙肾病病变。

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主笔： 冯志华